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Une maladie du sang très douloureuse
La drépanocytose est la maladie génétique la plus répandue au monde. À cause d’une erreur dans un seul gène, les globules rouges se déforment en forme de faucille. Ils bloquent la circulation et provoquent des crises très douloureuses, celles qui envoient régulièrement les patients à l’hôpital. La bêta-thalassémie, l’autre maladie visée, oblige beaucoup de patients à des transfusions à vie.
Une première mondiale avec CRISPR
Casgevy est la première thérapie au monde à utiliser CRISPR, un outil d’édition du génome qui agit comme des ciseaux moléculaires sur l’ADN. La FDA américaine l’a approuvée en décembre 2023, et la Commission européenne a suivi en février 2024. C’est la première fois qu’une thérapie basée sur cette technologie arrive jusqu’aux patients.
Comment ça marche, simplement
On prélève les cellules souches du sang du patient. En laboratoire, CRISPR réactive l’hémoglobine foetale, celle que fabriquent les bébés et qui protège naturellement les globules rouges. On réinjecte ensuite ces cellules corrigées, après une chimiothérapie de préparation, et le corps se remet à produire des globules rouges sains. Le traitement s’adresse aux personnes de 12 ans et plus.
Ce qu’il faut nuancer
Chez Wanted, on garde la tête froide. Ce n’est pas une petite pilule. Le traitement est très lourd, avec une chimiothérapie de conditionnement et une longue hospitalisation, et il coûte autour de deux millions de dollars par patient. L’accès reste donc très limité, surtout dans les pays où la drépanocytose est la plus fréquente, notamment en Afrique. Mais plus de cent personnes ont déjà été traitées et beaucoup ne font plus de crises. Réécrire un gène pour guérir une maladie, c’était impensable il y a quelques années. Aujourd’hui, c’est réel, et c’est une première dans l’histoire de la médecine.
Questions fréquentes
Qu'est-ce que Casgevy ?
Casgevy (exagamglogène autotemcel) est la première thérapie au monde utilisant l'outil d'édition du génome CRISPR à être approuvée. Elle traite la drépanocytose sévère et la bêta-thalassémie, deux maladies génétiques du sang. Elle a reçu le feu vert de la FDA en décembre 2023 et de la Commission européenne en février 2024.
Comment cette thérapie guérit-elle la drépanocytose ?
On prélève les cellules souches du sang du patient, puis on utilise CRISPR comme des ciseaux moléculaires pour réactiver l'hémoglobine foetale, celle des bébés. On réinjecte ces cellules corrigées et le corps refabrique des globules rouges sains. Beaucoup de patients traités ne font plus de crises douloureuses.
Est-ce accessible à tous les malades ?
Non, pas encore. C'est un traitement très lourd, avec une chimiothérapie de préparation et une longue hospitalisation, et très cher, autour de deux millions de dollars par patient. L'accès reste donc très limité, surtout dans les pays où la maladie est la plus fréquente, comme en Afrique.
