Le constat
Quand un tout petit gène appelé OTOF est défaillant, l’oreille interne capte bien les sons mais n’arrive plus à les transmettre au cerveau. L’enfant naît sourd profond. Jusqu’ici, la seule réponse était l’implant cochléaire, qui aide beaucoup mais ne répare pas la panne.
La bonne nouvelle
Le vingt-trois avril deux mille vingt-six, l’agence américaine du médicament a approuvé la toute première thérapie génique contre une surdité génétique. Une copie saine du gène est déposée directement dans la cochlée. Sur vingt enfants et adolescents traités, seize ont vu leur audition s’améliorer nettement en cinq mois environ. En France, l’essai Audiogene, mené à l’hôpital Necker-Enfants malades avec l’Institut Pasteur, suit la même piste chez des bébés de six à trente et un mois.
Soyons honnêtes
Cette thérapie ne concerne qu’une forme rare, une à trois pour cent des surdités présentes à la naissance. Elle est autorisée aux États-Unis, pas encore en Europe, où le dossier est en cours d’examen. Et l’essai français en est encore à ses débuts, avec une poignée d’enfants suivis. Le recul manque. Mais après vingt ans de recherche, des enfants entendent pour la première fois.
Questions fréquentes
Qu'est-ce que le gène OTOF ?
C'est le gène en cause dans cette forme de surdité. Quand il est défaillant, l'oreille interne capte correctement les sons mais n'arrive plus à les transmettre au cerveau, et l'enfant naît sourd profond. La thérapie génique consiste à déposer une copie saine de ce gène directement dans la cochlée pour rétablir la transmission.
Cette thérapie est-elle disponible en France ?
Pas encore. Elle a été approuvée par l'agence américaine du médicament le 23 avril 2026, mais pas en Europe, où le dossier est en cours d'examen. En France, l'essai Audiogene est mené à l'hôpital Necker-Enfants malades avec l'Institut Pasteur chez des bébés de six à trente et un mois : il en est à ses débuts, avec une poignée d'enfants suivis, et le recul manque encore.
Combien d'enfants sourds cette avancée peut-elle concerner ?
Une minorité, et il faut le dire clairement : la thérapie ne vise qu'une forme rare, qui représente une à trois pour cent des surdités présentes à la naissance. Elle ne remplace donc pas l'implant cochléaire pour l'immense majorité des enfants concernés. Elle reste néanmoins la première réponse qui répare la cause au lieu de la contourner, après vingt ans de recherche.
